Проекты

Краткое описание

Проект направлен на оптимизацию бюджета государства и реализации права граждан на безопасную терапию путем повышения безопасности орфанных лекарств и привлечения российской фармацевтической промышленности, врачей и самих пациентов с редкими заболеваниями или их родителей/опекунов к данной проблеме. Для этого, создаётся реестр (электронная база данных) по безопасности орфанных препаратов с помощью специальных компьютерных программ, в котором фиксируются и отслеживаются нежелательные реакции, случаи отсутствия эффективности орфанных препаратов и выявляются сигналы о безопасности. Далее делается оценка соотношения «пользы-риск». На основании проведённой оценки, пересматривается список орфанных препаратов. Список наиболее эффективных и безопасных орфанных препаратов используется для развития российской фармацевтической промышленности и импортазамещения. Тем самым увеличивается количество пациентов в рамках одного бюджета, выделенного государством на лечение данных заболеваний. Мобильное приложение «Лекарственная бдительность» является одним из инструментов для сбора и мониторинга информации об эффективности и о возможных побочных эффектах орфанных препаратов, мониторинга состояния пациентов, принимающих препараты на дому, сбора данных при проведении клинических исследований и при формировании базы данных по безопасности данных препаратов при их пострегистрационном использовании Мобильное приложение позволяет контролировать, оценивать и доказывать их безопасность и эффективность, поскольку посредством мобильного приложения можно получить сведения о пациенте и других необходимых данных, которые необходимы в практической работе врачей разных специальностей, осуществлять контроль приема препарата пациентом, оперативно оповещать пациентов о изменении уровня безопасности лекарственного препарата

Цель

1. 1. Осуществлять оперативный сбор информации о побочных эффектах и отсутствии эффективности орфанных препаратов 4. Получение оперативной обратной связи от профессионалов здравоохранения о качестве и безопасности орфанных препаратов 5. Расширение списка лекарственных средств и числа пролечиваемых пациентов в рамках одного выделенного бюджета. 6. Повышение доли отечественной фармпромышленности в производстве орфанных препаратов

Задачи

1. Создание тестовой версии базы данных, научная оценка безопасности и эффективности орфанных препаратов
2. Оптимизация государственного бюджета
3. Обновление тестовой версии, формирование изменений
4. Информационная поддержка проекта и работа с фармацевтических производителями в части привлечение их к проблеме дефицита данных групп препаратов

Обоснование социальной значимости

Орфанными (от англ. orphan — редкий), или «сиротскими», редкими, заболеваниями, несмотря на свое
название, страдает значительное число людей — примерно 30–40 млн европейцев и около 25 млн североамериканцев. Единого международного определения орфанных заболеваний не существует. Согласно Федеральному закону № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации», в нашей стране орфанными признаются заболевания, распространенность которых составляет не более 10 случаев на 100 тыс. населения. В Европейском союзе (Евросоюз, ЕС) и Канаде пороговой распространенностью считают 5 случаев и ниже на 10 тыс. населения. В Соединенных Штатах Америки (США) редким является заболевание, встречающееся менее чем у 200 тыс. граждан [1]
В список орфанных болезней Минздравсоцразвития РФ по состоянию на 07.05.2014 включены 216 наименований редких заболеваний, вне зависимости от того, существуют ли на сегодняшний день для этих заболеваний методы лечения и адекватная лекарственная терапия. По данным Формулярного комитета РАМН, россиян с этими болезнями насчитывается около 300 тысяч человек [2].
Проблема безопасности орфанных препаратов крайне важна и актуальна как для практических врачей и пациентов, так и для экспертов в области управления здравоохранением. Данные лекарственные средства имеют высокую стоимость и зачастую низкую эффективность, но при этом данные средства жизненно необходимы определенной группы населения, страдающей редкими заболеваниями.
Данные по безопасности и эффективности орфанных лекарственных средств зачастую ограничены по причине небольшого количества пациентов с редким заболеванием, доступных для включения в исследование. Такие факторы, как большой географический разброс пациентов, наличие неполной истории заболевания и ограниченные диагностические возможности, способны затруднять разработку орфанных лекарственных средств [1]. Кроме того, эти болезни носят хронический характер, протекают в тяжелой форме и нередко заканчиваются летальным исходом. Ситуацию усугубляют трудности, связанные с диагностикой, которая остаётся «нерешённой проблемой медицины», а также лечением редких заболеваний. На сегодняшний день для большинства редких заболеваний лекарственная терапия отсутствует, а скорость появления препаратов на рынке довольно низкая – в среднем порядка 5-6 препаратов в год [3].
По информации заместителя гендиректора Института ЕврАзЭС Елены Красильниковой, в 2013 году все регионы совокупно потратили на орфанные заболевания 5,3 млрд руб., в 2017 году эта сумма выросла почти до 16 млрд руб. При этом доля российских компаний на этом рынке остается небольшой. По данным Министерста промышленности, по итогам 2018 года объем реализации орфанных лекарственных препаратов вырос до 30,22 млрд руб. и 726,5 тыс. упаковок, а общая доля продаж российских препаратов на орфанном рынке составила 12,4% в упаковках и 9,6% — в денежном выражении [4].
Для адекватного контроля оценки безопасности орфанных препаратов, необходимо создать общую базу данных эффективности и безопасности орфанных препаратов, которая будет содержать сведения о пациентах, заболеваниях, о побочных эффектах и эффективности данной группы препаратов. А мобильное приложение «Лекарственная бдительность» позволит собирать такие данные во всех странах ЕАЭС и распространить информацию о проблеме доступности и эффективности орфанных препаратов, привлекая внимание российской фармацевтической промышленности, врачей и пациентов. Если российские фармацевтические компании возьмут на себя обязательства по разработке и производству орфанных препаратов, то результатом будет низкая стоимость данных препаратов и повышение охвата численности пациентов (орфанных препаратов в настоящее время не хватает всем желающим)

Литературные источники:
[1] https://vsp.spr-journal.ru/jour/article/viewFile/1651/627
[2] https://www.science-education.ru/ru/article/view?id=21923
[3] https://cyberleninka.ru/article/n/problemy-i-perspektivy-bolnyh-redkimi-zabolevaniyami/viewer
[4] https://www.kommersant.ru/doc/4053148

География проекта

Проект функционирует на территории стран ЕАЭС

Целевые группы

1. Пациенты с орфанными заболеваниями и/или их родители/опекуны; врачи , имеющие опыт лечения орфанных заболеваний; фонды и ассоциации поддержки пациентов с орфанными заболеваниями